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“罕见病具有患病率低、种类繁26Sz、难诊难治的特点,目前世界上gIlH知有7000多种罕见病,估计全球有超过3亿名罕见病患者,然而,95%的罕见病目前没有特效治疗药物,这已成为当今医学面临LPVz难题RujN